A főbb terápiás irányvonalak mellett érdemes követni a talán kevésbé populáris kutatásokat is, különös tekintettel azokra, amelyek táplálékkiegészítőkkel foglalkoznak. Ezek ugyanis könnyen hozzáférhetők és akár azonnal elkezdhetjük adagolni a gyerekeknek, ha értelmét látjuk. Persze nem akármit, nem ész nélkül és lehetőleg orvossal megbeszélve. Az ilyen szülői próbálkozások szerencsére a kutatókra is ösztönzőleg hatnak, nem egy olyan étrendkiegészítőt teszteltek már DMD-s gyerekeken, amelyek szülői megfigyelések és/vagy egérkísérletek alapján valamilyen hatást mutattak. Pl. itt Németországban a zöldtea hosszútávú hatásának vizsgálatára terveztek több éves klinikai tesztet, amely jelenleg is folyik.
De hogy a bejegyzés címénél maradjunk, most egy 2011-es tanulmány mozgatta meg a fantáziámat. Annamaria de Luca és mukatársai kimutatták, hogy a taurin fokozza a szteroidok hatását mdx egereken. A taurinról már írtam korábban, de akkor nem láttam elég bizonyítékát annak, hogy valóban érdemes kipróbálni. Az olasz kutatók eredményei viszont egyértelműen mutatják a szinergisztikus hatást: a taurinnal és prednisolonnal kezelt egerek végtagizmainak ereje szignifikánsan nőtt a csak szteroidot vagy csak taurint szedő állatokéhoz képest. A taurin csökkentette a szteroid-okozta súlygyarapodást is. Friss izompreparátumokon végzett kísérletek azt mutatták, hogy a kombinált terápia pozitívan befolyásolta az izmok kálciumháztartását, a kácium csatornák aktivitása csökkent. Ez a hatás egyértelműen a taurin számlájára írható, mivel a csak taurinnal kezelt eger esetén is javultak ezek a paraméterek a kezeletlen kontroll csoport és a csak prednisolonnal kezelt állatokhoz képest. A kombinált kezelés ugyanakkor nem volt hatással sem a CK értékre, sem a hisztopatológiás markerekre. Korábbi adatokra támaszkodva, az olasz kutatók azt is feltételezik, hogy a taurin fokozza a szteroidok metabolizmusát. Ha mindez gyerekeken is működne, akkor kombinált kezeléssel csökkenteni lehetne a szteroiddózist és ezzel számos mellékhatást anélkül, hogy izomerő terén elveszítenénk a nyereséget.
A taurin a szervezetünkben előállított aminosavszármazék. Táplálékkal is bevihető. Izomvédő és izomtömegnövelő hatása miatt aktív sportolók előszeretettel használják, energiaitalok elengedhetetlen komponense. Inzulinutánzó, pozitívan hat az idegrendszerre és a szívműködésre. Érthető tehát, hogy a cikket olvasva azonnal arra gondoltam, ki kellene próbálni. A kulcskérdés persze a dózis. Ez ügyben a vezető kutatónővel konzultáltam, aki készségesen elmagyarázta, hogy nem lehet egy az egyben az állatoknál használt dózist – jelen esetben 1g/kg/nap – alkalmazni. Amikor egy gyógyszerteszt során áttérnek állatról emberre, mindig lefele dozíroznak. Egy 12-szeres dóziscsökkentés általában jó tájékoztató érték, ami a taurin esetében 85mg/kg/nap-nak felel meg. A jobb hasznosulás érdekében napi 3 adagra javasolt szétosztani a kiszámolt mennyiséget. Testépítőknek napi 3g-ot ajánlanak, lehet, hogy ezt a mennyiséget nem célszerű meghaladni, még akkor sem, ha a számítások alapján több jön ki. Bár a European Food Safety Authority vizsgálatai szerint 1000mg/kg/nap taurinbevitelnél nem volt észlelhető mellékhatás egészséges embereken. De Luca professzorasszony (aki egyébként gyógyszerész végzettségű) természetesen azt is elmondta, hogy pontos dózis meghatározásához sokkal többet kellene tudni a humán DMD-s izmok taurinháztartásáról, a hatás mechanizmusáról stb. Sok még a megválaszolatlan kérdés és nincs garancia arra, hogy emberen is eredményes a terápia. Humán tesztek kellenének!
Mindezeket szem előtt tartva, úgy döntöttem kipróbáljuk. Hátha … A féléves kivizsgálás alkalmával, ami május elején volt, megbeszéltem a neurológusunkkal és Barni ma meg is kapta az első adagot. Majd meglátjuk, hogy az októberben esedékes kivizsgálásnál lesz-e olyan paraméter amiben javulás mutatkozik.
A fent említett dozírozás csak tájékoztató jellegű, mivel nincsenek klinikai tesztek gyerekeken. Ezért mielőtt bárki elkezdené adagolni a taurint DMD-s gyermekének kérje ki orvos vagy dietetikus véleményét!
Duchenne betegséggel élni 