Meglesz az első DMD-re fejleszett gyógyszer

Már a részeredményekből sejteni lehetett, de ez most már végleges: az Idebenone, más néven Catena vagy Raxone a tesztelések III. fázisában elérte az elsődleges végpontot, azaz szignifikánsan és klinikailag jelentősen javította a csúcsáramlás (a legnagyobb sebesség a kilégzésnél, angolul peak respiratory flow (PEF)) értékét a placebóhoz képest, szteroidot nem szedő, 10-18 éves DMD-s gyerekeknél. A Santhera Pharmaceuticals megkezdi a tárgyalásokat az engedélyező hatóságokkal.

Bővebben…

Idebenone hírek

Utoljára 2009-ben írtam az Idebenone-ról. Akkor kezdték el toborozni a betegeket a III. fázisú tesztelésre (részletek a korábbi posztban itt). Azóta négy év telt el és végleges eredmények még mindig nincsenek. Ami viszont jó hír, hogy az eddig kiértékelt adatok szerint az Idebenone teljesíteni fogja a kipróbálás elsődleges végpontját, azaz szignifikánsan javítja a DMD-s betegek légzésfunkcióját.

Bővebben…

Kipróbáltuk a Galileo-készüléket

Pár évvel ezelőtt került először fókuszba a Galileo-terápia. Akkor épp folyamatban volt egy kipróbálás a freiburgi gyermekklinikán Duchennes és SMA-s gyerekek részvételével, és arra vártunk, hogy legyenek eredmények. De semmi hír nem jött. Most tavasszal a budapesti CARE-NMD konferencián viszont sikerült első kézből információt szereznünk. Az egyik szünetben kikérdeztük Janbernd Kirschnert, a freiburgi gyermekklinika neurológiai osztályának és egyben a tesztelésnek a vezetőjét. Ekkor beszéltük meg azt is, hogy elmegyünk Freiburgba kipróbálni a készüléket. A csapat: Barni, Milán és Miskó és a hozzájuk tartozó testvérek, anyukák és egy apuka. Szóval sokadmagunkkal vágtunk bele!

Bővebben…

D-vitamin

Az internetes médiában több cikk is foglalkozott a D-vitaminnal mostanában. Ennek oka, a Magyarországon másodjára megrendezett D-vitamin nap.  Tavaly, az első D-vitamin nap alkalmából a magyar orvosok szakmai ajánlást fogalmaztak meg az ajánlott D-vitamin-bevitel növeléséről. A témával foglalkozó szakemberek évtizedek óta hangoztatják, állításaikat tudományos eredményekkel alátámasztva, hogy a legtöbb országban az ajánlott D-vitamin-mennyiség (400NE) messze elmarad attól, amire a szervezetünknek szüksége lenne egészségünk megőrzése érdekében. Érveik, érthetetlen módon, eddig süket fülekre találtak.

Bővebben…

Action Duchenne konferencia 2012

Jó lett volna személyesen részt venni, de a két és fél hónapos leányzóval nehezen lehetett volna kivitelezni. Maradt hát a webinar, úgy mint tavaly, de most az is csak a “szieszták” alatt volt engedélyezve számomra. Ennek ellenére, azt hiszem, sikerült elkapnom a legérdekesebb előadásokat, legalábbis azok közül, amelyek on-line nézhetőek voltak. Íme néhány érdekesség a teljesség igénye nélkül:

Bővebben…